全球有7000多种稀有病，现在有相应医治药物的不到10%。 “以前，一片叶子就只是一片叶子。”徐伟说，而现在他看待世界的方法和儿子诞生前已大不相同。“现在我会觉得，这是由成千上万个细胞、基因组成的一片叶子。” 高中学历，为患有稀有病的儿子自学生物医疗、自建实验室仿制药物，推动研究基因药物…感动全网的“药神爸爸”徐伟上过屡次热搜。 去年8月，在一家生物医药公司和科研型医生的协助下，榜首剂基因药已打入儿子徐颢洋体内，孩子的性命保住了，还学会了跟着玩具左右转头。 此前，全球范围内的Menkes（门克斯综合征）患儿绝大多数活不过3岁，而再过3个多月，洋洋即将迎来4岁生日。 洋洋所走的路，在学术上被称为“研究者建议的临床研究”（简称IIT）。 相较于新药注册临床研究动辄五六年的研究周期，IIT能够推动科研人员和药企“定制”新药，从而让患者在更快时间内得到医治。洋洋的基因药从研发到运用，仅用了不到一年时间。 去年底，记者在首届我国稀有病科研及转化医学大会上了解到，全球有7000多种稀有病，现在有相应医治药物的不到10%。IIT之路成为不少无药可医的超稀有病家庭寻觅解药的稻草。 “理论上最根源的医治便是把正常的基因放进去，纠正骤变的基因。”大会主办方创始人之一、原上海榜首妇婴保健院院长段涛向记者解释，稀有病中80%都是单基因遗传病，由基因骤变引起。 不过，成本、新药危险和伦理问题等，仍是普遍的难题。修改致病基因，把患者变回普通人，真的有期望吗？
全球有7000多种罕见病，现在有相应治疗药物的不到10%。 “以前，一片叶子就仅仅一片叶子。”徐伟说，而现在他看待世界的方法和儿子诞生前已大不相同。“…
